Prime Medicine startet erste in vivo Gen-Editierung beim Menschen
Das Biotech-Unternehmen Prime Medicine hat erstmals direkt im menschlichen Körper DNA-Veränderungen vorgenommen, um die Wilson-Krankheit zu behandeln.
Das US-amerikanische Unternehmen Prime Medicine hat eine klinische Studie gestartet, bei der erstmals das Erbgut eines Patienten direkt im Körper editiert wurde. Der Patient leidet an der Wilson-Krankheit, einem genetisch bedingten Kupferspeicherschaden, der unbehandelt zu schweren Leber- und Gehirnschäden führen kann.
Zum Einsatz kommt dabei eine firmeneigene Technologie, welche die DNA in Leberzellen präzise umschreiben soll. Bisher gibt es für die Erkrankung keine kurative medikamentöse Behandlung; oft bleibt nur die risikoreiche Option einer Lebertransplantation.
Laut Mohammed Asmal, dem leitenden Mediziner bei Prime Medicine, zielt der Ansatz auf eine einmalige therapeutische Anwendung ab, bevor irreversible Schäden eintreten. Die ersten Ergebnisse der Sicherheitsstudie werden für das Jahr 2027 erwartet.
Die Technologie soll zukünftig zur Korrektur verschiedenster genetischer Mutationen eingesetzt werden können, wobei das Ziel darin besteht, unerwünschte DNA-Veränderungen so gering wie möglich zu halten. Die Studie markiert einen wichtigen Schritt in der Entwicklung von Gentherapien, die direkt am Ursprung genetischer Defekte ansetzen.