Ractigen Therapeutics berichtet positive Daten für RAG-18 bei Duchenne-Muskeldystrophie

Ractigen Therapeutics hat erste klinische Daten vom ersten Einsatz am Menschen für seinen Wirkstoffkandidaten RAG-18 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) vorgestellt. Die Ergebnisse, die im März 2026 auf dem Kongress der World Muscle Society (WMS 2026) präsentiert wurden, zeigen, dass das Medikament die Expression des endogenen Utrophin-Proteins in menschlichen Skelettmuskeln sicher erhöhen kann.

Die Studie liefert den ersten klinischen Nachweis des Wirkmechanismus für eine RNA-Aktivierungstherapie (RNAa) bei einer monogenetischen Erkrankung. RAG-18 wird systemisch als kleine aktivierende RNA (saRNA) verabreicht. Die Analyse von Muskelbiopsien ergab eine 3,5- bis 5,3-fache Erhöhung des Utrophins am Sarkolemm sowie Verbesserungen im histopathologischen Umbau der Muskeln.

Die Patienten in der Studie zeigten zudem günstige Verläufe bei motorischen und pulmonalen Endpunkten. Das Medikament wies ein positives Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, ohne dass Dosis-limitierende Toxizitäten (DLT) oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) berichtet wurden. Die Patientenrekrutierung für die zweite Dosiskohorte ist nun abgeschlossen.

RAG-18 nutzt die RNAa-Plattform von Ractigen und die LiCO™-Lipidkonjugat-Technologie für monatliche intravenöse Infusionen. Dieser Ansatz aktiviert die endogenen Transkriptionsmechanismen der Zelle, um die Utrophinproduktion zu steigern, ohne virale Vektoren oder dauerhafte DNA-Editierung. RAG-18 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status eines Orphan-Arzneimittels (ODD) und die Bezeichnung für eine seltene pädiatrische Erkrankung (RPDD) erhalten.