REGENXBIO: Gentherapie zeigt nach drei Jahren anhaltende Wirkung bei diabetischer Retinopathie
REGENXBIO hat positive Dreijahresdaten für seine experimentelle Gentherapie Surabegene Lomparvovec bei diabetischer Retinopathie vorgelegt. Die Behandlung zeigte eine anhaltende Wirksamkeit ohne sehbeeinträchtigende Ereignisse.
ROCKVILLE, Maryland – REGENXBIO Inc. hat am 24. September 2026 positive Langzeit-Follow-up-Daten aus der Phase-II-Studie ALTITUDE® für die experimentelle Gentherapie Surabegene Lomparvovec (sura-vec) zur Behandlung der diabetischen Retinopathie (DR) veröffentlicht. Die Daten wurden auf der 59. Jahrestagung der Retina Society vorgestellt und zeigten anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit.
Die Studienergebnisse zeigten, dass eine Mehrheit der Teilnehmer in Dosierungsstufe 3 mit nicht-proliferativer diabetischer Retinopathie (NPDR) drei Jahre nach einer einzigen suprachoroidalen Verabreichung von Sura-vec eine Verbesserung um mehr als zwei Stufen auf der Skala für diabetische Retinopathie (DRSS) erreichte. Diese Teilnehmer erlebten keine sehbedrohlichen Ereignisse und benötigten keine zusätzliche DR-Behandlung. Eine kurzzeitige prophylaktische topische Steroidbehandlung wurde ohne beobachtete intraokulare Entzündungen angewendet.
„Diese neuesten Langzeitergebnisse sind sehr ermutigend und bestärken das Potenzial von Sura-vec, die Behandlungslandschaft für Millionen von Patienten mit nicht-proliferativer diabetischer Retinopathie zu verändern“, sagte Steve Pakola, M.D., Chief Medical Officer von REGENXBIO. „Die Dreijahresdaten zeigen weiterhin bedeutsame Verbesserungen in der DRSS bei gleichzeitiger Reduzierung der Krankheitsprogression.“
Diabetische Retinopathie ist weltweit eine Hauptursache für Sehverlust bei Erwachsenen und betrifft allein in den Vereinigten Staaten fast 10 Millionen Menschen. Aktuelle Behandlungen erfordern häufig wiederholte Injektionen, was eine erhebliche Belastung darstellt. Eine einmalige Gabe von Sura-vec könnte potenziell die Notwendigkeit wiederholter intraokularer Injektionen reduzieren oder eliminieren und das Risiko sehbedrohnder Komplikationen verringern.
REGENXBIO entwickelt Sura-vec für eine Reihe von chronischen Netzhauterkrankungen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Einmalbehandlungen für seltene Krankheiten und Netzhauterkrankungen unter Verwendung seiner AAV-Gentherapietechnologie.