RESTEM dosiert ersten Patienten in Muskeldystrophie-Studie

Das Biotech-Unternehmen RESTEM hat den Beginn einer Phase-1/2a-klinischen Studie für Restem-L angekündigt, eine Zelltherapie zur Behandlung der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD). Der erste Patient wurde nun in der Studie behandelt, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit der UMPCs bei FSHD-Patienten zu bewerten.

Die klinische Studie wird von SOLVE FSHD finanziert, einer Organisation, die sich auf die Beschleunigung von Behandlungen für die seltene neuromuskuläre Erkrankung konzentriert. FSHD ist durch fortschreitende Muskelschwäche gekennzeichnet, die hauptsächlich das Gesicht, die Schulterblätter und die Oberarme betrifft. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für diese Erkrankung.

RESTEMs Restem-L-Therapie verwendet modifizierte Vorläuferzellen aus der Nabelschnur (UMPCs). Die Phase-1/2a-Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte Studie, an der 16 Patienten teilnehmen werden. Das primäre Endziel ist die Sicherheit, während sekundäre Endpunkte Marker für Immun- und Entzündungsreaktionen, vom Patienten und Kliniker berichtete funktionelle Ergebnisse sowie Biomarker aus MRT und Muskelbiopsien umfassen.

"Diese klinische Studie ermöglicht es uns, das Potenzial von Restem-L über Autoimmunerkrankungen hinaus zu erforschen und unsere Reichweite auf andere entzündungsbedingte schwere Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf wie FSHD auszudehnen", sagte Andres Isaias, CEO von RESTEM. Das Unternehmen entwickelt "Off-the-shelf"-Zelltherapien zur Modulation des Immunsystems.

FSHD betrifft schätzungsweise 1 von 8000 Menschen weltweit. Die aktuelle Behandlung der Erkrankung konzentriert sich auf Symptommanagement, Verlangsamung der Krankheits­progression und Verbesserung der Lebensqualität.