Ribo veröffentlicht positive Phase-2a-Studiendaten für Vortosiran bei Patienten mit koronarer Herzkrankheit

Suzhou Ribo Life Science gab am 23. Juli 2026 positive Ergebnisse einer europäischen Phase-2a-Klinikstudie mit Vortosiran (RBD4059) bekannt. Vortosiran ist eine siRNA-Therapie, die auf den Gerinnungsfaktor XI (FXI) abzielt. Die Studie untersuchte den Wirkstoffkandidaten bei Patienten mit chronischer koronarer Herzkrankheit (KHK), die mit Aspirin behandelt wurden.

Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie ergab, dass Vortosiran im Allgemeinen gut vertragen wurde. Es zeigte eine deutliche, dosisabhängige und langanhaltende Unterdrückung der FXI-Aktivität, insbesondere bei höheren Dosen. Patienten in der Hochdosisgruppe erreichten eine durchschnittliche maximale Senkung der FXI-Aktivität um 92 %, die mehrere Monate nach der Verabreichung anhielt, was auf eine mögliche Verabreichung alle drei bis sechs Monate hindeutet.

Diese Ergebnisse stellen den weltweit ersten klinischen Proof-of-Concept für die siRNA-vermittelte FXI-Hemmung bei KHK-Patienten mit wiederholter Verabreichung dar. Ribo schlägt vor, dass dies das Potenzial von Vortosiran als differenzierte, langwirksame antithrombotische Therapie untermauert. Durch die gezielte Hemmung von FXI zielt Vortosiran darauf ab, das Thromboserisiko zu reduzieren und gleichzeitig die Hämostase aufrechtzuerhalten, was potenziell einen erheblichen ungedeckten Bedarf in der Herz-Kreislauf-Erkrankungen adressiert.

Es wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, größeren Blutungen oder klinisch relevanten, nicht schwerwiegenden Blutungen beobachtet. Ribo gibt an, dass dies ein positives Sicherheitsprofil im Vergleich zu bestehenden Antikoagulanzien unterstützt. Das Unternehmen hat das ORBIT-XI-Programm gestartet, das mehrere Phase-2b-Studien umfasst, um die Weiterentwicklung in Phase 3 für verschiedene Indikationen voranzutreiben.