RiboX Therapeutics erhält FDA-Zulassung für In-vivo-CAR-Therapie bei Autoimmun-Zytopenien

RiboX Therapeutics gab bekannt, dass es die Genehmigung der US-Arzneimittelbehörde FDA für seine IND-Anmeldung (Investigational New Drug) für RXIM002 erhalten hat. Diese Zulassung erlaubt dem Unternehmen, mit der Einleitung einer klinischen Phase-1-Studie zu beginnen.

Die Studie wird eine gezielte, durch Lipid-Nanopartikel verabreichte In-vivo-CAR-T-Therapie zur Behandlung von Autoimmun-Zytopenien untersuchen. Autoimmun-Zytopenien treten auf, wenn das Immunsystem irrtümlicherweise die körpereigenen Blutzellen angreift.

RXIM002 nutzt die Circuläre-RNA-(circRNA)-Technologie für seinen In-vivo-Gentherapie-Ansatz. Diese Methode unterscheidet sich von traditionellen RNA-Therapien und zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung durch präzises Targeting zu verbessern.

Das Hauptziel der Phase-1-Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von RXIM002 bei Patienten mit diagnostizierten Autoimmun-Zytopenien. Die Ergebnisse dieser ersten Studie werden den zukünftigen Entwicklungsweg für die Therapie ebnen.