RNA-Wirkstoffpipeline beschleunigt sich: Über 20 Pharmaunternehmen entwickeln Medikamente
Ein neuer Bericht zeigt, dass über 20 Unternehmen mehr als 90 Wirkstoffkandidaten auf Basis der RNA-Interferenz-Technologie entwickeln. Mehrere vielversprechende klinische Studien begannen im Juni 2026.
Die Entwicklung von RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutika beschleunigt sich deutlich: Über 20 Pharmaunternehmen entwickeln derzeit mehr als 90 Wirkstoffkandidaten, so der Bericht "RNA Interference Pipeline Insight 2026" von DelveInsight. Diese Kandidaten befinden sich in verschiedenen klinischen und präklinischen Entwicklungsphasen.
Im Juni 2026 wurden mehrere wichtige klinische Studien gestartet. Mirum Pharmaceuticals begann eine globale Phase-3-Studie zur Bewertung von Brelovitug für die Behandlung von chronischen Hepatitis-Delta-Virus (HDV)-Infektionen. Das Fred Hutchinson Cancer Center startete eine Phase-2-Studie mit Remdesivir zur Behandlung von Infektionen mit dem Respiratorischen Synzytial-Virus (RSV) bei immungeschwächten Patienten. Regeneron Pharmaceuticals erforscht einen experimentellen Wirkstoff namens ALN-CFB für Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die an Anämie leiden. RiboX Therapeutics Ltd. evaluiert zudem die Sicherheit und Wirksamkeit von RXRG001 zur Behandlung von strahleninduzierter Mundtrockenheit.
Zu den führenden Unternehmen im RNAi-Bereich, die im Bericht genannt werden, zählen Alnylam Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals und Dicerna Pharmaceuticals. Ihre Forschung konzentriert sich auf Therapien wie Inclisiran und Vutrisiran, die darauf abzielen, eine Reihe von Erkrankungen zu behandeln, von seltenen genetischen Störungen bis hin zu onkologischen Indikationen.
RNA-Interferenz (RNAi) ist ein biologischer Prozess, bei dem kleine RNA-Moleküle spezifische Gene stilllegen. Dieser Mechanismus wird zur Entwicklung gezielter Therapeutika genutzt, die die molekularen Ursachen von Krankheiten angehen können. Obwohl das Feld noch in der Entwicklung ist, bietet es erhebliches Potenzial für die Behandlung von Krankheiten, für die bisher keine wirksamen therapeutischen Optionen verfügbar waren.