Rznomics erhält positives Gutachten für Orphan-Arzneimittel-Status von RZ-001 für Gliome

Das südkoreanische Biopharmaunternehmen Rznomics Inc. hat eine positive Stellungnahme des Ausschusses für Orphan-Arzneimittel (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Einstufung von RZ-001 (taspitimagene advec) als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung von Gliomen erhalten.

RZ-001 ist eine Gentherapie, die auf einem Adenovirus-Serotyp-5-Vektor basiert und die proprietäre RNA-Trans-Splice-Ribozym-Plattform von Rznomics nutzt. Sie zielt auf die mRNA der humanen Telomerase-Reverse-Transkriptase (hTERT) ab, die bei 80–90 % der menschlichen Krebserkrankungen überexprimiert ist. Die Therapie ersetzt die Ziel-RNA durch eine therapeutische RNA, die die zytotoxische Herpes-simplex-Virus-Thymidinkinase (HSV-TK) kodiert und dadurch selektiv Apoptose in Krebszellen induziert.

Die Empfehlung basiert auf vorläufigen klinischen Daten der Phase 1/2a von Patienten mit rezidivierendem Glioblastom (GBM), einer aggressiven Hirntumor-Subtyp. Der COMP stellte fest, dass RZ-001 das Potenzial hat, einen "signifikanten Vorteil" gegenüber bestehenden Therapien zu bieten.

Nach der formellen Ernennung durch die Europäische Kommission wird Rznomics Anspruch auf wichtige regulatorische und kommerzielle Anreize haben, einschließlich bis zu 10 Jahren Marktexklusivität und Unterstützung durch die EMA.