Sanofi erhält Orphan-Drug-Status in Japan für Rilzabrutinib bei IgG4-assoziierten Erkrankungen
Japans Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales hat Sanofis Rilzabrutinib den Orphan-Drug-Status für die Behandlung der IgG4-assoziierten Erkrankung (IgG4-RD) verliehen. Der Wirkstoff wird für seltene immunvermittelte Erkrankungen erforscht.
Das französische Pharmaunternehmen Sanofi hat vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) den Status eines Orphan-Arzneimittels für seinen Wirkstoff Rilzabrutinib zur Behandlung der IgG4-assoziierten Erkrankung (IgG4-RD) erhalten. Diese Auszeichnung wird Arzneimitteln verliehen, die für seltene Krankheiten oder Zustände mit ungedecktem medizinischem Bedarf bestimmt sind. IgG4-RD ist eine seltene, fortschreitende chronische, immunvermittelte Erkrankung, die zu erheblichen Organschäden führen kann.
Die Anerkennung basiert auf positiven Daten einer Phase-2-Studie, in der Rilzabrutinib über 52 Wochen hinweg eine Reduktion von Krankheitsschüben und des Bedarfs an Glukokortikoidbehandlungen zeigte. Das Sicherheitsprofil der Studie war konsistent mit früheren Untersuchungen, ohne dass neue Sicherheitssignale identifiziert wurden. Sanofi untersucht Rilzabrutinib derzeit in einer Phase-3-Studie für IgG4-RD.
Rilzabrutinib wird für mehrere seltene immunvermittelte Erkrankungen untersucht. Der Wirkstoff hat zuvor weltweit ähnliche Anerkennungen für IgG4-RD erhalten. Darüber hinaus wurde Rilzabrutinib in den USA, der EU und den Vereinigten Arabischen Emiraten für die Behandlung der Immunthrombozytopenie (ITP) zugelassen, und eine behördliche Prüfung für ITP läuft derzeit in Japan.
Rilzabrutinib ist ein oraler, reversibler kovalenter Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase (BTK), der darauf abzielt, das Immungleichgewicht wiederherzustellen. BTK spielt eine entscheidende Rolle bei verschiedenen immunvermittelten Krankheiten und Entzündungsprozessen. Sanofi erforscht weiterhin das Potenzial von Rilzabrutinib bei einer Reihe von seltenen Erkrankungen.