Sanofi präsentiert neue Daten zu Nexviazyme bei Pompe-Krankheit

Sanofi hat neue klinische Daten für Nexviazyme (Avalglukosidase alfa) zur Behandlung der Pompe-Krankheit veröffentlicht. Die Ergebnisse, die auf dem 20. jährlichen WORLD Symposium präsentiert wurden, unterstreichen die klinische Sicherheit, den Nutzen und die Langzeitwirkung des Medikaments bei verschiedenen Patientengruppen.

Die Daten deuten darauf hin, dass Nexviazyme den Ptosis, also das Herabhängen des Augenlids, bei pädiatrischen Patienten mit infantiler Pompe-Krankheit (IOPD) signifikant verbesserte. Diese Ergebnisse stammen aus der Langzeitverlängerung der Phase-2-Studie Mini-COMET. Darüber hinaus wurden erste Daten aus der Phase-3-Studie Baby-COMET vorgestellt, die Avalglukosidase alfa bei noch nie zuvor behandelten IOPD-Patienten untersuchte. Ptosis kann zu Sehstörungen und einer verminderten Lebensqualität führen und betrifft etwa 50 % der IOPD-Patienten.

Das Symposium umfasste auch Präsentationen über den Einsatz von Nexviazyme bei spät beginnender Pompe-Krankheit (LOPD). Langzeitergebnisse aus der NEO-EXT-Studie über bis zu acht Jahre sowie Real-World-Erkenntnisse aus dem internationalen Pompe-Register stützen die anhaltende Wirksamkeit und das günstige Sicherheitsprofil des Medikaments.

Sanofi betonte, dass die präsentierten Daten den Wert von Avalglukosidase alfa bei der Behandlung der Pompe-Krankheit unterstreichen. Das Unternehmen gab an, dass die Beweise die Dauerhaftigkeit der Therapie sowie das günstige Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil über ein breites Spektrum von Patiententypen und klinischen Gegebenheiten hinweg zeigen. Forscher setzen ihre Arbeit fort, um unerfüllte Bedürfnisse zu adressieren.

In der vergleichsweisen COMET-Studie wurde eine geringere Anzahl behandlungsbedingter Infusionsreaktionen (IAR) in der Avalglukosidase-alfa-Gruppe im Vergleich zur Alglukosidase-alfa-Gruppe berichtet. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Pruritus und Urtikaria, wobei die Mehrheit der Reaktionen mild bis moderat war.