Sanofi erhält US-Zulassung für Hämophilie A und B Therapie

Sanofi hat bekannt gegeben, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA Qfitlia (fitusiran) zugelassen hat, eine neuartige Therapie für Hämophilie A oder B. Dies ist die erste Zulassung für eine antithrombin-senkende Behandlung zur routinemäßigen Prophylaxe zur Vorbeugung oder Reduzierung von Blutungsereignissen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren, mit oder ohne Inhibitoren.

Die Zulassung basiert auf Daten aus den ATLAS Phase-3-Studien, die einen klinisch bedeutsamen Schutz vor Blutungen zeigten, gemessen an der jährlichen Blutungsrate (ABR). Der einzigartige Wirkmechanismus von Qfitlia senkt das Antithrombin, ein Protein, das die Blutgerinnung hemmt. Diese Wirkung trägt zur Erhöhung der Thrombinbildung und zur Wiederherstellung der Hämostase bei Personen mit Hämophilie bei.

Unter Verwendung von Small-interfering-RNA-Technologie ermöglicht Qfitlia eine geringe Behandlungshäufigkeit, die mittels subkutaner Injektion mit einem vorgefüllten Pen oder einer Spritze und Nadel verabreicht wird. Patienten können die Therapie bis zu sechsmal pro Jahr erhalten. Dieser seltene Dosierungsplan zielt darauf ab, die Behandlungslast für Patienten und ihre Familien im Vergleich zu bestehenden Behandlungsoptionen zu reduzieren.

Sanofi erklärte, dass Qfitlia das Potenzial hat, die Landschaft der Hämophilie-Behandlungen erheblich zu verändern. Das Unternehmen hob hervor, dass die Therapie wirksamen Schutz vor Blutungen, seltene Dosierung und vereinfachte Verabreichung bietet. Qfitlia positioniert sich als Therapie mit der geringsten Anzahl von Dosen unter allen prophylaktischen Therapien, zu einem Preis, der mit anderen prophylaktischen Hämophilie-Behandlungen vergleichbar ist. Die FDA hatte Qfitlia zuvor den Status eines Orphan-Arzneimittels und eine beschleunigte Zulassung erteilt.