Sanofis Wirkstoffkandidat gegen Multiples Myelom erhält Orphan-Drug-Status in den USA
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Sanofis experimentellem Antikörper SAR446523 den Status eines Orphan-Arzneimittels verliehen. Der Wirkstoffkandidat wird für die potenzielle Behandlung von Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem Multiplem Myelom untersucht.
Paris, 30. Juli 2025 – Sanofi gab heute bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA seinem experimentellen Antikörper SAR446523 den Status eines Orphan-Arzneimittels zuerkannt hat. Der Wirkstoffkandidat wird für die potenzielle Behandlung von Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem Multiplen Myelom (R/R MM), einer Plasmazell-Krebserkrankung, entwickelt.
Der Status eines Orphan-Arzneimittels wird für Prüfpräparate vergeben, die zur Behandlung seltener Krankheiten oder Zustände bestimmt sind, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. SAR446523 ist ein monoklonaler Antikörper vom Typ IgG1, der auf das G-Protein-gekoppelte Rezeptor-Familie C Gruppe 5 Mitglied D (GPRC5D) abzielt. Dieses Protein wird auf Multiplen Myelom-Zellen stark exprimiert, hingegen nur gering in gesundem Gewebe.
Sanofi evaluiert derzeit die Sicherheit und Wirksamkeit von SAR446523 in einer laufenden Phase-1-Studie, der ersten Humanstudie für Patienten mit R/R MM. Das Unternehmen betonte, dass das Multiple Myelom eine incurable Erkrankung bleibt, die neue therapeutische Optionen erfordert, insbesondere für Patienten, die nicht mehr auf bestehende Behandlungen ansprechen.
Das Multiple Myelom ist die zweithäufigste hämatologische Malignität weltweit. Trotz Fortschritten in der Behandlung weist die Krankheit eine hohe Rezidivrate auf, was den Bedarf an innovativen Therapien unterstreicht.