Sanofis Nexviazyme erfüllt Ziele in Phase-3-Studie für Säuglinge mit Pompe-Krankheit
Sanofi gab positive Ergebnisse aus der Baby-COMET Phase-3-Studie bekannt, wonach sein Medikament Nexviazyme alle primären und sekundären Endpunkte bei Säuglingen mit Pompe-Krankheit erreichte. Das Medikament wird für eine Zulassungsanmeldung in den USA in Betracht gezogen.
Sanofi gab am 30. Juni 2026 bekannt, dass sein Medikament Nexviazyme (Avalglukosidase alfa) in der Phase-3-Studie Baby-COMET für Säuglinge mit Pompe-Krankheit alle primären und sekundären Endpunkte erfüllt hat. Der primäre Endpunkt der Studie, das Überleben und die Freiheit von invasiver Beatmung nach 52-wöchiger Behandlung, wurde bei bisher unbehandelten Säuglingen im Alter von null bis sechs Monaten erreicht.
Die Studie zeigte auch numerische Verbesserungen bei anderen Messgrößen des Krankheitsverlaufs nach 52 Wochen. Alle sekundären Endpunkte, einschließlich des Überlebens und der Freiheit von invasiver Beatmung im Alter von 12 und 18 Monaten, wurden erreicht. Sanofi plant, diese Daten zur Unterstützung eines Zulassungsantrags in den USA für die Behandlung der infantil-onset Pompe-Krankheit (IOPD) in der zweiten Jahreshälfte 2026 einzureichen.
Die Pompe-Krankheit ist eine seltene, erbliche, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die durch einen Mangel an saurer Alpha-Glukosidase verursacht wird. Die infantil-onset Form (IOPD) ist die aggressivste Variante der Krankheit und kann ohne Behandlung zu schweren und tödlichen Komplikationen führen. Nexviazyme wurde entwickelt, um die Aufnahme des Enzyms in die Zellen zu erleichtern und die Beseitigung von überschüssigem Glykogen zu unterstützen, das sich in Muskelzellen ansammelt und Skelett- und Herzmuskeln schädigen kann.
In der Baby-COMET-Studie wurde Nexviazyme gut vertragen, mit einem Sicherheitsprofil, das dem bekannten Profil von Avalglukosidase alfa entspricht. Es wurden keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse, Todesfälle oder Behandlungsabbrüche berichtet. Infusionsbedingte Reaktionen waren beherrschbar und traten bei 29,4% der Teilnehmer auf.
Die Ergebnisse werden am 8. Juli 2026 auf dem 19. Internationalen Kongress für Neuromuskuläre Erkrankungen in Florenz, Italien, präsentiert. Nexviazyme ist bereits in mehreren Ländern zur Behandlung der Pompe-Krankheit zugelassen. In den USA wurde es 2021 für die spät beginnende Pompe-Krankheit zugelassen, und in Europa (als Nexviadyme) erhielt es 2022 die Zulassung zur Langzeit-Enzymersatztherapie für spät beginnende sowie infantiler Pompe-Krankheit.