Sanofis Rilzabrutinib als "Breakthrough Therapy" in den USA für WAIHA anerkannt
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Sanofis Rilzabrutinib (Wayrilz) den Status einer "Breakthrough Therapy" für die Behandlung von warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (wAIHA) verliehen.
Der französische Pharmakonzern Sanofi hat wichtige regulatorische Anerkennungen für sein Medikament Rilzabrutinib erhalten.
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Rilzabrutinib, das unter dem Handelsnamen Wayrilz vertrieben wird, im Februar 2026 den Status einer "Breakthrough Therapy" für Patienten mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (wAIHA) verliehen. Gleichzeitig hat das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales Rilzabrutinib für dieselbe Erkrankung den Status eines Orphan Drugs erteilt.
Diese Einstufungen basieren auf klinischen Daten aus der laufenden LUMINA 2-Studie. wAIHA ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der die Zerstörung roter Blutkörperchen zu Anämie, Müdigkeit und schweren Organschäden führen kann. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen, die gezielt auf die Ursache dieser seltenen Erkrankung abzielen.
Der "Breakthrough Therapy"-Status der FDA zielt darauf ab, die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten für schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen zu beschleunigen, bei denen vorläufige Beweise darauf hindeuten, dass die Therapie eine wesentliche Verbesserung gegenüber verfügbaren Behandlungen darstellen könnte. Der Orphan-Drug-Status in Japan wird Medikamenten für seltene Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf verliehen.
Rilzabrutinib ist bereits in den USA, der EU und den Vereinigten Arabischen Emiraten unter dem Markennamen Wayrilz zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit immunologischer Thrombozytopenie (ITP) zugelassen. Die Anwendung bei wAIHA befindet sich derzeit noch in der klinischen Prüfung.