Sanofis Rilzabrutinib erhält Status als "Breakthrough Therapy" in den USA und als Orphan Drug in Japan für wAIHA

Sanofi hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status einer "Breakthrough Therapy" für Rilzabrutinib (Wayrilz) erhalten. Hierbei handelt es sich um einen oral einzunehmenden, reversiblen Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase (BTK), der sich in der Entwicklung befindet. Die Auszeichnung gilt für die Behandlung von Patienten mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (wAIHA), einer seltenen Autoimmunerkrankung, die durch die vorzeitige Zerstörung roter Blutkörperchen gekennzeichnet ist.

Gleichzeitig hat das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales Rilzabrutinib für denselben Zustand den Status eines Orphan Drugs verliehen. Diese Anerkennungen basieren auf klinischen Daten aus der laufenden Phase-2b-Studie LUMINA 2, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei wAIHA-Patienten bewertet wurde. Eine Phase-3-Studie, LUMINA 3, ist ebenfalls im Gange und vergleicht Rilzabrutinib mit einem Placebo.

Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung, die spezifisch auf die zugrunde liegenden Ursachen von wAIHA abzielt. Diese Erkrankung kann zu Anämie, Müdigkeit und schweren Organschäden führen. Der "Breakthrough Therapy"-Status der FDA soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheiten beschleunigen, bei denen vorläufige Beweise auf eine erhebliche Verbesserung gegenüber verfügbaren Behandlungsoptionen hindeuten. Der Orphan-Drug-Status in Japan ist für Behandlungen vorgesehen, die auf seltene Krankheiten mit einem erheblichen, noch nicht erfüllten medizinischen Bedarf abzielen.

Rilzabrutinib ist bereits in den USA und der EU zur Behandlung der immunologischen Thrombozytopenie (ITP) zugelassen. Diese neuen Auszeichnungen unterstreichen Sanofis Engagement für die Entwicklung neuartiger Therapien für seltene Krankheiten, für die nur begrenzte oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen.