Sanofis Gentestherapie SAR446268 erhält FDA-Fast-Track-Status für Myotone Dystrophie Typ 1
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Sanofis Gentherapie SAR446268, zur Behandlung von nicht-kongenitaler myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1), den „Fast Track“-Status verliehen. Dieser Status beschleunigt die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten für schwere Erkrankungen ohne etablierte Therapie.
Paris, 23. September 2025 – Sanofi gibt bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA der investigativen Gentherapie SAR446268 den „Fast Track“-Status für die Behandlung von nicht-kongenitaler myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) erteilt hat. Dieser Status dient der Beschleunigung der Entwicklung und Zulassung von Medikamenten für schwere Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf.
DM1 ist eine seltene, genetische Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für diese Krankheit. SAR446268 setzt auf einem vektorisierten RNA-Interferenz (RNAi)-Ansatz auf, der darauf abzielt, die Expression des DMPK-Gens durch eine einmalige Verabreichung zu unterdrücken. Das Ziel ist, toxische RNA-Aggregate zu reduzieren, die für Spleißdefekte im Muskelgewebe verantwortlich sind, und somit die Muskelfunktion potenziell wiederherzustellen.
Die Therapie wird derzeit in einer ersten humanen Phase-1-2-Studie untersucht, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit bewertet. Die Patientenrekrutierung soll bis Ende 2025 beginnen. Sanofi hat für SAR446268 bereits im Juli 2024 in den USA und im Oktober 2024 in der EU den Orphan-Drug-Status erhalten.
Myotone Dystrophie Typ 1 betrifft weltweit etwa 1 von 2.300 Menschen. Sie ist gekennzeichnet durch fortschreitende Muskelschwäche, Myotonie (erschwerte Muskelentspannung) und kann mehrere Organsysteme, einschließlich Herz und Lunge, beeinträchtigen. Die Krankheit hat erhebliche Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten.