Sanofis Gentherapie SAR446597 erhält US-Beschleunigungsstatus für Geografische Atrophie
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Sanofis Gentherapie SAR446597 für die Behandlung von geografischer Atrophie bei altersbedingter Makuladegeneration den Status "Fast Track" verliehen. Die Therapie ist als einmalige intravitreale Gabe konzipiert.
Paris, 16. Juli 2025. Sanofi hat heute bekannt gegeben, dass die experimentelle Gentherapie SAR446597 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den "Fast Track"-Status erhalten hat. Die Therapie ist zur Behandlung der geografischen Atrophie (GA) indiziert, einer fortgeschrittenen Form der altersbedingten Makuladegeneration (AMD).
SAR446597 ist als einmalige intravitreale Gentherapie konzipiert. Sie liefert genetisches Material, das für zwei therapeutische Antikörperfragmente kodiert, welche Schlüsselkomponenten der Komplementkaskade hemmen: C1s im klassischen Weg und Faktor Bb im alternativen Weg. Dieser duale Ansatz zielt darauf ab, eine anhaltende Komplementunterdrückung in der Netzhaut zu erreichen, wodurch potenziell die Notwendigkeit häufiger Injektionen reduziert und die zugrunde liegende Pathophysiologie von komplementvermittelten Netzhauterkrankungen behandelt wird.
Sanofi plant, eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SAR446597 einzuleiten. Die altersbedingte Makuladegeneration betrifft weltweit etwa 200 Millionen Menschen, und GA kann zu irreversiblen Sehstörungen führen. In den USA sind schätzungsweise 1 Million Menschen von GA betroffen, was ihre Lebensqualität erheblich beeinträchtigt.
Das Unternehmen evaluiert auch eine weitere experimentelle Gentherapie, SAR402663, die als einmalige intravitreale Gabe verabreicht wird, in einer laufenden Phase-1/2-Studie zur Behandlung der neovaskulären (feuchten) AMD. Der "Fast Track"-Status soll die Entwicklung und beschleunigte Prüfung von Medikamenten für schwerwiegende Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf erleichtern.