Sanofis Tolebrutinib verzögert Krankheitsprogression bei Multipler Sklerose laut Phase-3-Studie
Sanofi hat positive Ergebnisse aus einer Phase-3-Studie für das Medikament Tolebrutinib veröffentlicht. Es verzögerte das Fortschreiten von Behinderungen bei Patienten mit nicht-schubförmiger sekundär progredienter MS um 31 % im Vergleich zu Placebo. Zulassungsanträge sind für die zweite Jahreshälfte 2024 geplant.
PARIS – Der Pharmakonzern Sanofi hat positive Resultate der HERCULES-Phase-3-Studie für seinen Wirkstoffkandidaten Tolebrutinib bekannt gegeben. Die Studie zeigte, dass Tolebrutinib bei Patienten mit nicht-schubförmiger sekundär progredienter Multipler Sklerose (nrSPMS) den Zeitpunkt bis zum Auftreten einer sechsmonatigen bestätigten Behinderungsprogression (CDP) um 31 % im Vergleich zu Placebo verzögerte.
Die Ergebnisse wurden auf dem Kongress des European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2024 vorgestellt. Weitere Analysen ergaben, dass sich die Zahl der Teilnehmer, die eine Verbesserung ihrer Behinderung zeigten, fast verdoppelte: von 5 % in der Placebogruppe auf 10 % in der Tolebrutinib-Gruppe. Sanofi plant, in der zweiten Jahreshälfte 2024 weltweite Zulassungsanträge einzureichen.
Die Studie verzeichnete auch einige Nebenwirkungen. Bei 4,1 % der mit Tolebrutinib behandelten Teilnehmer traten erhöhte Leberwerte (mehr als das Dreifache des oberen Grenzwerts) auf, verglichen mit 1,6 % in der Placebogruppe. Ein Teilnehmer erlitt eine schwere Leberschädigung, die eine Transplantation erforderte und zu postoperativen Komplikationen führte, bevor verschärfte Überwachungsprotokolle eingeführt wurden. Die meisten Leberwerterhöhungen normalisierten sich ohne weitere medizinische Intervention. Nicht behandlungsbedingte Todesfälle waren gleichmäßig auf die Studienarme verteilt.
Tolebrutinib ist ein ZNS-gängiger Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor, der darauf abzielt, die zugrunde liegenden Prozesse der MS-Progression zu bekämpfen. Sanofi betont den erheblichen ungedeckten Bedarf an Therapien für sekundär progrediente MS und erwartet, dass diese Ergebnisse die behördliche Prüfung unterstützen werden. Das Unternehmen erwartet im kommenden Jahr auch Ergebnisse für den experimentellen Einsatz von Tolebrutinib bei primär progredienter MS.