Sanofis Venglustat erreicht primäre Endpunkte in Phase-3-Studie für Typ 3 Gaucher-Krankheit

Sanofi gab am 2. Februar 2026 bekannt, dass sein Prüfpräparat Venglustat alle primären und drei von vier wichtigen sekundären Endpunkten in der Phase-3-Studie LEAP2MONO für Typ 3 der Gaucher-Krankheit (GD3), einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit mit signifikanten neurologischen Symptomen, erreicht hat.

Venglustat, ein oral verabreichte Glucosylceramid-Synthase-Inhibitor, zielt darauf ab, die neurologischen Aspekte von GD3 zu behandeln, für die derzeit keine zugelassenen Therapien existieren. Die Studie zeigte, dass das Medikament der Enzymersatztherapie (ERT) bei der Linderung neurologischer Symptome, gemessen an den SARA- und RBANS-Bewertungsskalen, überlegen ist. Das Medikament zeigte auch eine vergleichbare Wirksamkeit bei nicht-neurologischen Parametern, einschließlich Veränderungen des Milzvolumens, Lebervolumens und der Hämoglobinwerte.

Sanofi plant, globale Zulassungsanträge für Venglustat bei GD3 einzureichen. Das Unternehmen engagiert sich seit langem für die Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten. Die Studienergebnisse werden auf dem 22. jährlichen WORLD Symposium vorgestellt.

Venglustat wird auch für die Behandlung der Fabry-Krankheit, einer weiteren seltenen lysosomalen Erkrankung, untersucht. Frühere Ergebnisse aus der Phase-3-Peridotti-Studie für die Fabry-Krankheit zeigten jedoch keine klare Überlegenheit bei patientenberichteten Schmerzen im Vergleich zur ERT. Eine zweite Phase-3-Studie, CARAT, zur Behandlung der Fabry-Krankheit ist noch nicht abgeschlossen.

Das Sicherheitsprofil von Venglustat war im Allgemeinen gut verträglich. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse in der Venglustat-Gruppe waren Kopfschmerzen, Übelkeit, Milzvergrößerung und Durchfall, wobei einige dieser Ereignisse häufiger auftraten als in der Vergleichsgruppe. Sanofi wird mit der Weiterentwicklung fortfahren und behördliche Einreichungen vorbereiten.