Skyhawk Therapeutics erweitert Huntington-Studie auf USA, Kanada und UK
Skyhawk Therapeutics erweitert seine zentrale klinische Studie FALCON-HD für SKY-0515 zur Behandlung der Huntington-Krankheit mit Zulassungen in den USA, Kanada und Großbritannien, was die globale Reichweite der Studie erhöht.
Boston, MA – 14. Juli 2026 – Das Biotechnologieunternehmen Skyhawk Therapeutics hat die Erweiterung seiner zentralen klinischen Phase-2/3-Studie FALCON-HD für seinen Huntington-Wirkstoffkandidaten SKY-0515 angekündigt. Das Unternehmen hat die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für den Beginn der Studie in den Vereinigten Staaten sowie die Annahme von Clinical Trial Applications (CTA) durch die kanadischen und britischen Regulierungsbehörden erhalten.
Mit dieser Erweiterung werden die USA, Kanada und das Vereinigte Königreich in die laufende globale Studie mit SKY-0515 einbezogen, einer oral verabreichten niedermolekularen Therapie. Zuvor wurden Teilnehmer in Australien und Neuseeland in die Studie aufgenommen. Die Studie umfasst nun über zehn Länder und mehr als zwanzig Standorte, wobei mehr als 175 Patienten mit Huntington-Krankheit eingeschrieben sind.
Laut Skyhawk hat SKY-0515, das mit der proprietären SKYSTAR®-Plattform des Unternehmens entwickelt wurde, vielversprechende Ergebnisse in frühen Patientendaten gezeigt. Zwölf Monate Behandlung zeigten Berichten zufolge eine Reduzierung des mHTT-Proteins um 69 % und eine Reduzierung des PMS1-Proteins um 26 %. Verbesserungen der cUHDRS-Werte im Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf wurden ebenfalls beobachtet.
Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, erbliche neurodegenerative Erkrankung, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt, die ihr Fortschreiten verlangsamen oder stoppen. SKY-0515 wurde entwickelt, um die Produktion toxischer Huntingtin-Proteine zu reduzieren. Das Unternehmen plant außerdem, bis Ende 2027 mehrere weitere Programme unter Nutzung seiner SKYSTAR-Plattform in die klinische Entwicklung zu bringen.