Skyhawk Therapeutics weitet Klinische Studie zu Huntington-Krankheit aus
Skyhawk Therapeutics hat Zulassungen für die Ausweitung der globalen FALCON-HD-Studie für SKY-0515 auf die USA, Kanada und das Vereinigte Königreich erhalten. Die Patientenrekrutierung wird nun in diesen Ländern beginnen.
Das Biotechnologieunternehmen Skyhawk Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, seine globale klinische Phase-2/3-Studie FALCON-HD für den Wirkstoffkandidaten SKY-0515 auf die USA, Kanada und das Vereinigte Königreich auszudehnen. Die Patientenrekrutierung wird in diesen Regionen nun beginnen können.
Die klinische Studie untersucht SKY-0515, ein orales Small-Molecule-Therapeutikum, das zur Modulation von RNA-Zielen entwickelt wurde, zur Behandlung der Huntington-Krankheit. Die globale Studie umfasst nun über zehn Länder und mehr als zwanzig Studienzentren, wobei bereits über 175 Patienten eingeschrieben sind. Frühere Phase-1/2-Studien zeigten, dass SKY-0515 eine Reduktion des mutierten HTT-Proteins um 69 % und des PMS1-Proteins um 26 % erreichte, begleitet von Verbesserungen der cUHDRS-Werte.
Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, erbliche neurodegenerative Erkrankung, für die derzeit keine zugelassenen Therapien zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs existieren. SKY-0515 wurde auf Basis der proprietären SKYSTAR-Plattform von Skyhawk entwickelt und hat in frühen Studien eine günstige Exposition im zentralen Nervensystem sowie eine gute Verträglichkeit gezeigt.
Das Unternehmen plant, im Rahmen des FALCON-HD-Programms bis zu 400 weitere Teilnehmer an über 40 Standorten weltweit zu rekrutieren. Skyhawk Therapeutics entwickelt auch weitere Therapien für seltene neurologische Erkrankungen mithilfe seiner Plattform, wobei mehrere bis Ende 2027 in die klinische Entwicklung übergehen sollen.