Skyhawk Therapeutics erweitert Huntington-Medikamentenstudie auf die USA, Kanada und Großbritannien

Das Biotechnologieunternehmen Skyhawk Therapeutics hat die behördlichen Genehmigungen für die Erweiterung seiner globalen Zulassungsstudie FALCON-HD (004-ANZ und 004-WW) zur Behandlung der Huntington-Krankheit in die USA, nach Kanada und ins Vereinigte Königreich erhalten. Das Unternehmen entwickelt orale niedermolekulare Medikamente zur Modulation von RNA-Targets.

Die Studie, die nun auf über zehn Länder und zwanzig Zentren ausgeweitet wurde, hat bisher mehr als 175 Patienten eingeschlossen. Erste Daten deuten darauf hin, dass SKY-0515 im Allgemeinen gut vertragen wurde und eine signifikante Reduktion des mutanten Huntingtin-Proteins (mHTT) sowie des PMS1-Proteins zeigte, begleitet von einer Verbesserung der cUHDRS-Werte im Vergleich zum Ausgangswert und zur natürlichen Krankheitsentwicklung.

Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, erbliche neurodegenerative Erkrankung, von der weltweit Zehntausende betroffen sind. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder stoppen können. SKY-0515 wurde entwickelt, um die Spiegel von mHTT und PMS1-Protein zu senken, die eine zentrale Rolle in der Pathogenese der Krankheit spielen.

"Wir freuen uns sehr, mit der Patientenrekrutierung für unsere zulassungsrelevante Studie zur Huntington-Krankheit in den Vereinigten Staaten, dem Vereinigten Königreich und Kanada beginnen zu können", sagte Sergey Paushkin, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung von Skyhawk. Paushkin merkte an, dass das Medikament, das als tägliche Tablette verabreicht wird, als eine lang ersehnte und potenziell krankheitsmodifizierende Therapie für Huntington-Patienten vielversprechend ist.