Ultomiris-Studie erreicht primäres Endpunktziel bei HSCT-TMA nicht
Eine Phase-III-Studie für Ultomiris (Ravulizumab) erreichte nicht die statistische Signifikanz für das primäre Endziel des ereignisfreien Überlebens bei Patienten mit thrombotischer Mikroangiopathie nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT-TMA).
AstraZeneca hat bekannt gegeben, dass sein Medikament Ultomiris in einer entscheidenden Phase-III-klinischen Studie das primäre Ziel nicht erreicht hat. Die Studie ALXN1210-TMA-313 untersuchte Ultomiris bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren, die an thrombotischer Mikroangiopathie nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT-TMA) litten.
Das Hauptziel der Studie war der Nachweis des ereignisfreien Überlebens über 26 Wochen im Vergleich zu einem Placebo. Die Ergebnisse auf hoher Ebene zeigten, dass Ultomiris (Ravulizumab) bei diesem primären Endziel, das als die Zeit von der Randomisierung bis zum Eintreten bestimmter Ereignisse definiert wurde, keine statistische Signifikanz erreichte.
HSCT-TMA ist eine schwere und seltene Komplikation, die nach einer Stammzelltransplantation auftreten kann und oft mit erheblicher Morbidität und Mortalität einhergeht. Das Fehlen eines statistisch signifikanten Vorteils in dieser Studie deutet darauf hin, dass Ultomiris für diese Patientengruppe keinen klaren Vorteil gegenüber Placebo bei der Verhinderung von Ereignissen innerhalb des festgelegten Zeitrahmens bot.
AstraZeneca hat die vollständigen Studiendaten und Analysen noch nicht veröffentlicht und plant, detaillierte Ergebnisse auf zukünftigen wissenschaftlichen Tagungen vorzustellen. Die Auswirkungen dieser Ergebnisse auf die zukünftige Entwicklung von Ultomiris bei der HSCT-TMA-Indikation werden noch bewertet.