US FDA erteilt Zulassung für AstraZeneca und Ionis' Wainua zur Behandlung von Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Wainua (Eplontersen) zur Behandlung der Polyneuropathie bei Erwachsenen mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose zugelassen. Es ist das erste Medikament dieser Art, das zur Selbstverabreichung zugelassen wurde.
AstraZeneca und Ionis Pharmaceuticals gaben am 21. Dezember 2023 bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA Wainua (Eplontersen) zugelassen hat. Die Zulassung bezieht sich auf die Behandlung der Polyneuropathie bei Erwachsenen mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-PN). Dies ist die erste Zulassung des Medikaments in den USA und es ist die einzige zugelassene Behandlungsoption für ATTRv-PN, die mittels eines Autoinjektors zur Selbstverabreichung geeignet ist.
Die Entscheidung der FDA basiert auf positiven Ergebnissen der Phase-III-Studie NEURO-TTRansform. Die Studie zeigte, dass Patienten, die mit Wainua behandelt wurden, konsistente und anhaltende Verbesserungen der Serum-Transthyretin (TTR)-Konzentration und der Neuropathie-Beeinträchtigung, gemessen am modifizierten Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), aufwiesen. Auch wichtige sekundäre Endpunkte, einschließlich der Lebensqualität, gemessen mit dem Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN), zeigten signifikante Vorteile.
Die hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloid-Polyneuropathie (ATTR-PN) ist eine fortschreitende und schwächende Erkrankung, die zu schweren Nervenschäden führt. Ohne Behandlung ist sie in der Regel innerhalb von zehn Jahren nach der Diagnose tödlich. Wainua ist ein LICA-Medikament (ligand-conjugated antisense oligonucleotide), das die Produktion des TTR-Proteins an seiner Quelle reduziert.
AstraZeneca und Ionis vermarkten Wainua gemeinsam in den USA und streben die Zulassung in Europa und auf anderen internationalen Märkten an. Das Medikament hat in den USA und der EU den Status eines Orphan-Arzneimittels erhalten, was auf sein Potenzial zur Deckung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse bei seltenen Krankheiten hinweist. Wainua wird voraussichtlich im Januar 2024 in den USA verfügbar sein.