Vanda Pharmaceuticals erhält positive Stellungnahme der EMA für Orphan-Drug-Status von Imsidolimab

Vanda Pharmaceuticals hat am 16. Juli 2026 bekannt gegeben, dass der Ausschuss für seltenerkrankungen der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Empfehlung der Orphan-Drug-Bezeichnung für Imsidolimab abgegeben hat. Das experimentelle Medikament des Unternehmens ist zur Behandlung der generalisierten pustulösen Psoriasis (GPP) vorgesehen. Dies ist die erste Auszeichnung dieser Art für eine GPP-Behandlung durch die EMA in der Europäischen Union (EU).

Die generalisierte pustulöse Psoriasis ist eine schwere, chronische und potenziell lebensbedrohliche entzündliche Hauterkrankung. Sie unterscheidet sich genetisch und klinisch von der Plaque-Psoriasis und wird durch eine Fehlregulation des Interleukin-36 (IL-36) Signalwegs verursacht. Die Erkrankung ist gekennzeichnet durch ausgedehnte pustulöse Eruptionen und systemische Entzündungen, die zu schwerwiegenden Komplikationen und erhöhter Sterblichkeit führen können.

Imsidolimab ist ein humanisierter Antikörper mit hoher Affinität, der die IL-36-Rezeptorsignalübertragung hemmt. Er adressiert den Defekt im endogenen IL-36-Rezeptor-Antagonisten, der häufig bei GPP-Patienten beobachtet wird, und zielt auf die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung ab.

Die Orphan-Drug-Bezeichnung wird von der EMA für Medikamente erteilt, die für seltene Erkrankungen bestimmt sind, von denen weniger als 5 von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind. Zu den Vorteilen gehören Protokollhilfe, reduzierte Gebühren für Zulassungsverfahren und Marktexklusivität nach der Zulassung.

Das Unternehmen erwartet außerdem eine Entscheidung der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bezüglich seines Zulassungsantrags für Imsidolimab zur Behandlung von GPP mit einem Zieldatum für die Entscheidung am 12. Dezember 2026. Ähnliche regulatorische Anerkennungen wurden zuvor in den Vereinigten Staaten und Japan erteilt.