Vivacta Bio erhält FDA-Status als Orphan Drug für Autoimmunhämolytische Anämie

Vivacta Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd. und Beijing Grit Biotherapeutics Co., Ltd. gaben bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA GT801, Vivacta Bios führendes Prüfpräparat, den Status eines Orphan Drug (ODD) für die Behandlung der autoimmunhämolytischen Anämie (AIHA) verliehen hat.

GT801 ist eine experimentelle In-vivo-CAR-T-Therapie, die mittels Lipid-Nanopartikeln (LNP) verabreichtes mRNA nutzt. Dieser Ansatz zielt darauf ab, CAR-T-Zellen direkt im Körper des Patienten zu erzeugen, um CD19-positive B-Zellen zu erkennen und zu eliminieren. Die Therapie soll die Behandlung im Vergleich zu traditionellen Ex-vivo-CAR-T-Methoden vereinfachen, die eine Zellisolierung, -vermehrung und -wiedereinführung erfordern.

AIHA ist eine Autoimmunerkrankung, bei der der Körper rote Blutkörperchen zerstört. Laut der Pressemitteilung erfahren einige Patienten trotz verschiedener Therapielinien keine ausreichende Krankheitskontrolle, was den Bedarf an neuen Behandlungsoptionen unterstreicht.

Erste klinische Ergebnisse für GT801 zeigen vielversprechende Ansätze. Zwei AIHA-Patienten, die mit GT801 behandelt wurden, erreichten eine vollständige Remission, mit beobachteten Anstiegen des Hämoglobins und einer Reduktion der B-Zellen. Der Orphan-Drug-Status in den USA bietet Anreize wie Steuergutschriften und die Befreiung von Gebühren für Zulassungsanträge, um die Weiterentwicklung der Therapie zu unterstützen.