XellSmart veröffentlicht Phase I-Ergebnisse für Parkinson-Zelltherapie und schließt Phase II-Rekrutierung ab
XellSmart hat die Phase I-Ergebnisse seiner "Off-the-Shelf"-Zelltherapie für Parkinson XS411 vorgestellt und die Rekrutierung für eine verblindete Phase II-Studie in China abgeschlossen.
Seoul, Südkorea und Shanghai – Das Biopharmaunternehmen XellSmart hat die klinischen Daten der Phase I-Studie für seinen experimentellen Zelltherapie-Kandidaten XS411 zur Behandlung der Parkinson-Krankheit vorgestellt. Die Ergebnisse wurden auf dem Internationalen Kongress für Parkinson-Krankheit und Bewegungsstörungen (MDS) präsentiert.
XellSmart gab zudem den Abschluss der Patientenrekrutierung für seine multizentrische, randomisierte Phase-II-Studie in China bekannt. Diese Studie verwendet ein Open-Label-Design mit verblindeter Endpunktbewertung.
XS411 ist eine allogene Zelltherapie, die aus dopaminergen Vorläuferzellen besteht, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC) gewonnen werden. Sie ist für die Anwendung ohne patientenspezifisches HLA-Matching konzipiert und wird mit einem standardisierten immunsuppressiven Regime verabreicht, um die Dopaminsynthese und den Stoffwechsel wiederherzustellen.
Die Phase-I-Studie mit neun Teilnehmern mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Parkinson-Krankheit zeigte sechs Monate nach der Transplantation signifikante Verbesserungen der motorischen Funktion, einschließlich einer durchschnittlichen Zunahme von über fünf Stunden "ON"-Zeit pro Tag. Die Studie erreichte ihre primären Sicherheits- und Verträglichkeitsziele. XS411 wurde im Allgemeinen gut vertragen, ohne dosislimitierende Toxizitäten oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse. Die molekulare Bildgebung mittels ¹⁸F-DOPA-PET bestätigte eine erhöhte Traceraufnahme am Transplantationsort, was auf eine wiederhergestellte Dopaminsynthese hindeutet.