Abeona Therapeuticsin tehdasinspektio päättyi huomautuksiin

Abeona Therapeutics raportoi vuoden 2023 taloudellisista tuloksistaan ja jakoi päivityksiä yhtiön tavoitteiden etenemisestä. Keskeinen uutinen koskee yhdysvaltalaisen elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) suorittamaa tarkastusta yhtiön Clevelandin tuotantolaitoksessa. Tarkastus liittyi biologisten lääkkeiden lisenssihakemukseen (BLA) pz-cel-valmisteelle, jota kehitetään harvinaisen ihosairauden, resessiivisen dystrofisen epidermolyysin (RDEB), hoitoon.

Tarkastus, joka kesti kaksi viikkoa ja johon osallistui viisi FDA:n tarkastajaa, päättyi maaliskuun 1. päivänä 2024. Tarkastuksessa havaittiin prosessikontrolleihin liittyviä huomautuksia, joista FDA myönsi muodollisen 483-lomakkeen. Abeona Therapeutics toimitti vastauksensa FDA:lle maaliskuun 15. päivänä, jossa kuvattiin jo toteutettuja ja käynnissä olevia toimenpiteitä huomautusten ratkaisemiseksi FDA:n ohjeiden mukaisesti.

Lisäksi FDA on suorittanut kliinisten tutkimuskeskusten tarkastukset Stanfordin yliopistossa ja Massachusettsin yliopiston lääketieteellisessä keskuksessa, jotka molemmat osallistuivat pz-cel-BLA:n tukeneeseen vaiheen 3 VIITAL-tutkimukseen. Näissä tarkastuksissa ei merkitty yhtään 483-huomautusta. FDA:n pz-cel BLA -hakemuksen käsittely on käynnissä, ja tavoitepäivä Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) -päätökselle on 25. toukokuuta 2024.

Yhtiön toimitusjohtaja Vish Seshadri totesi arvostavansa FDA:n yhteistyökykyistä lähestymistapaa lisenssinesitarkastuksen aikana ja odottavansa yhteistyötä viraston kanssa BLA-käsittelyn loppuun saattamiseksi. Yhtiö valmistelee myös pz-celin kaupallista lanseerausta Yhdysvalloissa.