AMO Pharma suunnittelee rekisteröintitutkimusta congenitaalisen myotonisen dystrofian tyypille 1

AMO Pharma valmistautuu käynnistämään rekisteröintitutkimuksen congenitaalisen myotonisen dystrofian tyypin 1 (CDM1) hoitoon. Yhtiö ilmoitti 6. heinäkuuta 2026, että se on saanut palautetta Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA), Ison-Britannian lääkkeiden ja terveydenhuollon tuotteiden sääntelyvirastolta (MHRA) ja Health Canadan viranomaisilta.

Uuden tutkimuksen ensisijaisena päätetapahtumana tulee olemaan sairaalahoitoon joutuminen. Tämän lisäksi tutkimuksessa arvioidaan useita toiminnallisia arviointimenetelmiä toissijaisina päätetapahtumina. Muutokset tutkimusasetelmaan tehtiin viranomaisilta saadun tieteellisen neuvonnan perusteella.

CDM1 on harvinainen geneettinen sairaus, joka vaikuttaa lihasten toimintaan ja voi aiheuttaa merkittäviä terveysongelmia, kuten liikkumisvaikeuksia ja hengitysvaikeuksia. Aikaisempi lääkekehitys sairauden hoitoon on kohdannut haasteita.

AMO Pharma on aiemmin ilmoittanut odottavansa tutkimustuloksia vaiheen 2a kliinisestä tutkimuksesta. Yhtiö on keskittynyt kehittämään AMO-02-nimistä lääkettä, jonka uskotaan vaikuttavan taudin taustalla oleviin mekanismeihin.