AnnJi Pharmaceutical vie AJ201-lääkkeen eteenpäin spinaalisubkutaaniseen atrofiaan
AnnJi Pharmaceutical on siirtänyt AJ201-lääkekandidaatin vaiheen 3 ROMA-KD-tutkimukseen spinaalisubkutaanisen atrofian (SBMA) hoitoon. Kyseessä on ainoa tunnettu SBMA:n hoitoon tarkoitettu kolmannen vaiheen kehitysvaiheessa oleva terapia maailmassa.
AnnJi Pharmaceutical on edennyt lupaavan lääkekandidaattinsa AJ201 (rosolutamidi) kehityksessä vaiheeseen 3. Yhtiö on aloittanut ROMA-KD-tutkimuksen, joka on keskeinen vaiheen 3 kliininen koe spinaalisubkutaanisen atrofian (SBMA) hoitoon tarkoitetulle lääkkeelle.
Kyseessä on merkittävä edistysaskel, sillä AJ201 on tällä hetkellä ainoa SBMA:n hoitoon tarkoitettu kandidaattilääke, joka on maailmanlaajuisesti saavuttanut vaiheen 3 kliinisen kehityksen. SBMA on harvinainen, etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, joka vaikuttaa motorisiin hermosoluihin.
AJ201 on suun kautta otettava pienimolekyylinen lääke, jonka on tarkoitus kohdistua androgeenireseptoriin. Androgeenireseptorin aktivaation epäillään olevan keskeinen tekijä SBMA:n kehittymisessä. Yhtiö uskoo AJ201:n voivan hidastaa sairauden etenemistä ja lievittää sen oireita.
ROMA-KD-tutkimuksen on määrä rekrytoida potilaita useista maista. Tutkimuksen tulokset ovat ratkaisevia AJ201:n jatkokehityksen ja mahdollisten tulevien hyväksyntöjen kannalta. AnnJi Pharmaceutical on aiemmin osoittanut AJ201:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aiemmissa tutkimusvaiheissa.