AnnJi Pharmaceutical aloittaa SBMA-lääkekandidaatin vaiheen 3 tutkimuksen

AnnJi Pharmaceutical on siirtänyt tutkittavan lääkekandidaattinsa AJ201 (Rosolutamid) vaiheen 3 kliiniseen tutkimusvaiheeseen. Tämä tutkimus, nimeltään „ROMA-KD", keskittyy spinaalisen ja bulbäärisen lihasatrofian (SBMA) hoitoon.

AJ201 on suun kautta otettava, pienimolekyylinen yhdiste, jonka on tarkoitus vaikuttaa useisiin SBMA:n taudinkulkuun liittyviin mekanismeihin. Yhtiön mukaan kyseessä on ainoa tunnettu testattava hoito SBMA:han, joka on edennyt vaiheen 3 kliinisiin kokeisiin.

SBMA, joka tunnetaan myös nimellä Kennedy's Disease, on harvinainen, progressiivinen ja perinnöllinen neuromuskulaarinen sairaus. Se vaikuttaa moottorineuronien toimintaan ja johtaa lihasheikkouteen ja rappeutumiseen.

Vaiheen 3 tutkimus on ratkaiseva vaihe lääkekehityksessä. Sen tarkoituksena on varmistaa lääkkeen teho ja turvallisuus laajemmalla potilasjoukolla ennen mahdollisia myyntilupahakemuksia.