Arthex Biotech raportoi aivotoiminnan parannuksista DM1-mallissa

Valenciassa, Espanjassa – Arthex Biotech, kliinisen vaiheen bioteknologiayritys, on julkaissut uusia prekliinisiä tietoja, jotka osoittavat sen kehittämän ATX-01-hoidon vaikutuksia keskushermostoon Myotonisessa dystrofia tyyppi 1 (DM1) -taudin mallissa. Tämä tutkimus tarjoaa ensimmäisen tunnetun tieteellisen näytön aivojen molekyylikorjauksen ja toiminnallisten käyttäytymisparannusten välisestä yhteydestä DM1-eläinmallissa.

DM1 on vakava tauti, joka vaikuttaa lihasten lisäksi myös aivoihin aiheuttaen kognitiivisia ja käyttäytymishäiriöitä. Useimmat aiemmat hoitomuodot eivät ole pystyneet tehokkaasti saavuttamaan keskushermostoa. Arthexin antimiR-23b-hoito, joka perustuu yrityksen BOOST-ON™-alustaan, osoitettiin ylittävän veri-aivoesteen ja vaikuttavan sairauksien biologisiin mekanismeihin aivoissa.

Prekliinisissä tutkimuksissa ATX-01 vähensi myrkyllisiä DMPK-transkriptejä aivoissa ja lisäsi MBNL1/2-proteiinien tasoa, korjaten samalla havaittuja poikkeavuuksia. Tärkeintä oli, että tämä johti käyttäytymishäiriöiden, kuten tutkivan aktiivisuuden, normalisoitumiseen eläinmallissa. Tutkimuksessa ei havaittu merkittävää toksisuutta tai neuroinflammaatiota.

Nämä löydökset viittaavat siihen, että ATX-01 voisi tarjota tautia muokkaavan hoitomuodon, joka kohdistuu sekä DM1:n lihaksellisiin että neurologisiin oireisiin. Arthexin toimitusjohtaja Frédéric Legros totesi, että tulokset vahvistavat yrityksen uskoa ArthemiR-ohjelmaan ja sen potentiaaliin vaikuttaa keskushermoston oireisiin, jotka ovat merkittävä hoitamaton tarve.

Arthex Biotech etenee tällä hetkellä ATX-01-hoidon kliinisissä tutkimuksissa ja pyrkii tarjoamaan merkittäviä hyötyjä DM1-potilaille koko taudin kirjon osalta. Yritys tekee tiivistä yhteistyötä sääntelyviranomaisten, tutkijoiden ja potilasjärjestöjen kanssa edistääkseen hoitojen kehitystä.