AstraZeneca: Danicopanin pitkäaikaiset tulokset osoittavat kliinistä hyötyä PNH-potilailla
AstraZenecan ALPHA-tutkimuksen pitkäaikaiset tulokset osoittavat, että danicopan auttaa ylläpitämään kliinistä hyötyä harvinaista PNH-verisairautta sairastavilla potilailla, joilla esiintyy merkittävää oireenmukaista hemiolyysiä.
Farmasiayhtiö AstraZeneca julkisti uusia pitkäaikaisia tuloksia ALPHA-vaiheen III kliinisestä tutkimuksestaan. Tutkimuksessa arvioitiin danicopanin, tutkittavan oraalisen C5-inhibiittorin lisälääkkeenä käytön tehoa ja turvallisuutta paroksysmaalista nokturnaalihemoglobiinuriaa (PNH) sairastavilla potilailla, joilla esiintyy merkittävää ekstra-vaskulaarista hemolyysiä (EVH).
Tutkimuksen 24 viikon ja pitkäaikaisen laajennusvaiheen tulokset, jotka julkistettiin Amerikan Hematologisen Yhdistyksen kokouksessa, osoittivat danicopanin ylläpitävän kliinistä hyötyä potilailla, jotka saivat sitä Ultomiris- tai Soliris-lääkityksen lisäksi. Mitatut parannukset hemoglobiinitasoissa ja absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä (ARC) säilyivät 48 viikkoon asti.
PNH on harvinainen verisairaus, joka johtaa punaisten verisolujen hajoamiseen. Vaikka C5-inhibiittorit, kuten Ultomiris ja Soliris, estävät tehokkaasti intravaskulaarista hemolyysiä, noin 10–20 prosentilla potilaista esiintyy edelleen EVH:ta, joka voi aiheuttaa oireita kuten anemiaa ja vaatia verensiirtoja.
Danicopan on tutkittava, ensimmäisen luokan estäjä, joka kohdistuu Faktori D:hen. Tutkimuksen mukaan danicopanin lisääminen C5-inhibiittorin rinnalle tarjoaa potentiaalisen hoitomuodon EVH:ta kokeville potilaille, varmistaen samalla C5-inhibiittorin tarjoaman intravaskulaarisen hemolyysin eston.