AstraZeneca sai uuden hyväksynnän Kiinassa harvinaisen sairauden hoidossa
AstraZenecan lääke Koselugo (selumetinibi) on saanut hyväksynnän Kiinassa neurofibromatoosi tyyppi 1:stä (NF1) kärsivien lasten hoitoon. Hyväksyntä koskee oireellisia, leikkauskelvottomia pleksiformineuromatooseja.
AstraZeneca on saanut Kiinan kansalliselta lääkevirastolta (NMPA) hyväksynnän lääkkeelleen Koselugo (selumetinibi). Lääke on tarkoitettu yli kolmevuotiaille lapsille, jotka sairastavat neurofibromatoosi tyyppi 1:tä (NF1) ja joilla on oireellisia, leikkauskelvottomia pleksiformineuromatooseja (PN).
NF1 on harvinainen geneettinen sairaus, joka vaikuttaa arviolta yhteen 3000 ihmisestä maailmanlaajuisesti. Siihen liittyy hyvänlaatuisten kasvainten kehittymistä hermoissa. Jopa 30–50 prosentilla potilaista kasvaimet voivat aiheuttaa merkittäviä toiminnallisia häiriöitä, kipua ja epämuodostumia, vaikuttaen lapsen elämänlaatuun merkittävästi.
Hyväksyntä perustuu SPRINT Stratum 1 -tutkimuksen myönteisiin tuloksiin. Tutkimuksessa todettiin, että Koselugo vähensi lapsipotilaiden leikkauskelvottomien kasvainten kokoa. Lääke on suun kautta otettava hoito, joka kohdistuu kasvaimen kasvun taustalla olevaan mekanismiin estämällä MEK-entsyymejä.
Koselugo on jo hyväksytty hoitoon Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa, Japanissa ja useissa muissa maissa. Tämä Kiinan hyväksyntä laajentaa hoitovaihtoehtoja NF1-potilaille alueella, jossa harvinaisten sairauksien hoitoon on ollut rajallisesti tarjolla ratkaisuja.