AstraZenecan uudella lääkkeellä pettymys sydänsairauden vaihe III -tutkimuksessa
AstraZenecan ja Ionisin Wainua-lääkkeen (eplontersen) Faasi III CARDIO-TTRansform-tutkimus ei saavuttanut ensisijaista tehokkuustavoitetta transthyretiini-välitteisen amyloidiokardiomyopatian hoidossa.
AstraZeneca ja Ionis ovat ilmoittaneet, että niiden Wainua (eplontersen) -lääkkeen Faasi III CARDIO-TTRansform-tutkimus ei täyttänyt ensisijaista tehokkuustavoitetta. Tutkimuksessa arvioitiin lääkkeen tehoa transthyretiini-välitteisen amyloidiokardiomyopatian (ATTR-CM) aikuisilla potilailla.
Tutkimuksen ensisijainen päätepiste, kardiovaskulaarisen kuolleisuuden ja toistuvien kardiovaskulaaristen kliinisten tapahtumien yhdistetty lopputulos 140 viikkoon asti, ei saavuttanut tilastollisesti merkittävää eroa lumelääkkeeseen verrattuna. Lääke oli yleisesti ottaen hyvin siedetty, eikä sen turvallisuusprofiilissa havaittu poikkeamia aiempiin tuloksiin nähden.
Tutkimuksessa todettiin, että Wainua-lääkkeen lisääminen tavanomaiseen hoitoon, johon sisältyi enemmistölle potilaista stabilisaattorilääkitys, ei tuottanut tilastollisesti merkittävää hyötyä. Nimellisesti merkittävää tulosta havaittiin kuitenkin esede-analyysissä potilasryhmässä, joka sai Wainua-monoterapiaa lumelääkkeeseen verrattuna.
ATTR-CM on etenevä ja usein kuolemaan johtava sairaus, joka vaikuttaa sydämeen ja jota sairastaa maailmanlaajuisesti arviolta 300 000–500 000 ihmistä. Yhtiöt analysoivat nyt täydellisiä tietoja saadakseen lisäymmärrystä tuloksiin, ja tulokset esitellään Euroopan kardiologisen seuran kongressissa elokuussa 2026.