Atrium Therapeutics sai FDA:n hyväksynnän PRKAG2-syndrooman hoitoon

Atrium Therapeutics ilmoitti 15. heinäkuuta 2026, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen tutkimuslääkehakemuksen (IND) koskien ATR 1072 -kandidaattia. Tämä hyväksyntä mahdollistaa Corventis™-nimisen vaiheen 1/2 kliinisen tutkimuksen aloittamisen harvinaisen PRKAG2-syndrooman hoitoon.

PRKAG2-syndrooma on perinnöllinen sydänsairaus, johon ei tällä hetkellä ole parantavaa hoitoa. Se johtuu PRKAG2-geenin mutaatioista, jotka aiheuttavat sydänlihaksen paksuuntumista ja rytmihäiriöitä. Atrium Therapeuticsin toimitusjohtaja Kathleen Gallagher korosti tiedotteessa, että sairaudelle "edustaa syvää tyydyttämätöntä tarvetta".

Corventis™-tutkimus arvioi ATR 1072:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa. Tutkimukseen rekrytoidaan noin 37 osallistujaa kahdessa vaiheessa. Ensimmäisen osallistujan odotetaan liittyvän tutkimukseen vuoden 2026 loppuun mennessä, ja alustavia tuloksia odotetaan vuoden 2027 jälkipuoliskolla.

ATR 1072 on Atriumin ensisijainen hoitokandidaatti. Se käyttää yhtiön RNA-teknologiaa hiljentääkseen mutantin PRKAG2-geenin lähetti-RNA:ta ja vähentääkseen patologista glykogeenin kertymistä sydämessä. Tavoitteena on parantaa sydämen toimintaa. Yhtiöllä on myös muita hoitokandidaatteja tutkittavana harvinaisissa kardiomyopatioissa.