Lääkehintavalvonta Glybera-geeniterapialle keskeytetty
Saksan kansallinen terveysviranomainen G-BA on ensimmäistä kertaa lykännyt lääkkeen hyötyarvioinnin määräaikaa. Syynä ovat uudet tieto-datot Glyberan vaikutuksesta.
Saksan yhteinen liittovaltion lautakunta (G-BA) on lykännyt ensimmäistä kertaa lääkkeen hyötyarvioinnin määräaikaa, ylittäen samalla laillisen määräajan arvioinnille. Päätös koskee Glybera-nimistä lääkettä, joka on tarkoitettu harvinaisen aineenvaihduntasairauden, lipoproteiinilipaasin puutoksen (LPLD), hoitoon.
Lääkeviranomainen G-BA:n oli maanantaina määrä tehdä päätös Glyberan hyötyarvioinnista. Yhtiö on ensisijainen lääke harvinaisiin sairauksiin (orphan drug) aineenvaihduntahäiriön hoitoon. Euroopassa noin 500 ihmistä kärsii tästä perinnöllisestä, entsyymipuutokseen liittyvästä sairaudesta.
Arvioinnin keskeyttämisen syynä ovat uudet tiedot lääkkeen vaikutuksesta, jotka on toimitettu Euroopan lääkevirastolle (EMA). EMA käsittelee tästä raportista saadut löydökset tulevalla viikolla. Hyötyarviointi jatkuu vasta EMA:n päätöksen jälkeen.
G-BA:n puheenjohtaja Josef Hecken kuvasi tilannetta poikkeukselliseksi ja "epätyypilliseksi erikoistapaukseksi", jäädyttäen AMNOG-prosessin toistaiseksi. Hän korosti, että G-BA noudattaa muuten määräaikoja tarkasti, kuten tapahtuneet noin 120 arviointia osoittavat.