BioMarin esitteli viiden vuoden POMBILITI-tutkimustulokset

BioMarin Pharmaceutical Inc. esitteli Hiroshimassa, Japanissa, pidetyssä Maailman lihastautiyhdistyksen kongressissa viiden vuoden seurantatiedot POMBILITI® (cipaglucosidase alfa-atga) yhdistettynä OPFOLDA® (miglustat) -hoitoon.

Tiedot tulevat PROPEL-laajennustutkimuksen avoimesta vaiheesta, ja ne osoittivat pysyvää motorisen toiminnan paranemista ja hengitystoiminnan suhteellista vakautta pitkällä aikavälillä. Analyysi kattoi 82 potilasta, jotka saivat hoitoa viiden vuoden ajan. Tutkimus sisälsi sekä aiempaa entsyymihoitoa saaneita että hoitamattomia potilasryhmiä.

"Nämä viiden vuoden tulokset osoittavat, että POMBILITI ja OPFOLDA voivat tarjota pitkäkestoisia etuja myöhään alkavaa Pompe-tautia sairastaville henkilöille", sanoi BioMarinin tutkimus- ja kehitysjohtaja Greg Friberg. Hän korosti, että motorisen toiminnan ylläpitäminen ja keuhkojen toiminnan heikkenemisen rajoittaminen on kliinisesti merkittävää.

Hoidon turvallisuudessa ei havaittu uusia signaaleja. Noin 51 prosenttia osallistujista koki hoitoon liittyviä haittatapahtumia, joista suurin osa oli hallittavissa. Viisi potilasta lopetti hoidon turvallisuussyistä.

Lisäksi BioMarin esitteli alustavia tuloksia nivudirsenistä (BMN 351), joka on tutkittavana oleva hoito Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville lapsille.