BlueRock Therapeutics ja Foundation Fighting Blindness laajentavat harvinaisten silmäsairauksien tutkimusta

BlueRock Therapeutics ja Foundation Fighting Blindness ovat solmineet yhteistyösopimuksen laajentaakseen Uni-Rare-tutkimusta, joka seuraa perinnöllisiä silmäsairauksia (IRDs) sairastavien potilaiden tilaa.

Yhteistyön tavoitteena on lisätä tutkimukseen uusi potilasryhmä, johon kuuluu henkilöitä, joilla on useiden geenien mutaatioiden aiheuttamia silmäsairauksia. BlueRock Therapeutics aikoo hyödyntää Uni-Rare-tutkimuksesta saatavia tietoja tukeakseen tulevien kliinisten tutkimusten suunnittelua ja kehittääkseen uusia hoitomuotoja näkökyvyn menetykseen johtaviin sairauksiin.

"Tavoitteenamme on kehittää soluterapiahoitoja, joilla voidaan palauttaa näköä silmäsairauksien aiheuttamaan sokeuteen", sanoi Ahmed Enayetallah, BlueRock Therapeuticsin kehitysjohtaja. "Olemme innoissamme yhteistyöstä Foundation Fighting Blindnessin kanssa tämän tutkimuksen laajentamiseksi."

Vuonna 2022 käynnistetty Uni-Rare-tutkimus on merkittävä luonnontieteellinen seuranta noin 1 500 potilaalle, joilla on yli 300 harvinaista geeniä, jotka liittyvät perinnöllisiin silmäsairauksiin. Tutkimuksen johtajana toimii tohtori José-Alain Sahel.

BlueRock Therapeutics, Bayer AG:n tytäryhtiö, kehittää useita soluterapiahoitoja silmäsairauksiin. Yhtiö on aiemmin ilmoittanut lisensoivansa OpCT-001-hoitokandidaatin, joka on tarkoitettu valonkeräyssolujen sairauksien hoitoon.