Cellectis aloitti UCART123-hoitokokeen BPDCN-potilailla
Cellectis on antanut geenimuokatun CAR T-soluhoidon UCART123 ensimmäiselle potilaalle, jolla on harvinainen ja aggressiivinen verisyöpä BPDCN, MD Anderson Cancer Centerissä Yhdysvalloissa.
Bioteknologiayritys Cellectis on aloittanut Yhdysvaltain vaiheen I kliinisen tutkimuksen UCART123-ainettaan käyttäen. Ensimmäinen potilas, jolla on harvinainen ja aggressiivinen syöpä nimeltä blastinen plasmaisosyyttinen dendrisoluneoplasia (BPDCN), on saanut hoitoa MD Anderson Cancer Centerissä Texasissa.
UCART123 on geenimuokattu CAR T-soluhoito, joka kohdistuu CD123-merkkiaineeseen. Se on kehitetty "hyllyltä valmiina" -periaatteella, mikä tarkoittaa, että sitä voidaan käyttää useammalle potilaalle ilman yksilöllistä valmistusta korkeampien kustannusten tai pitkien odotusaikojen uhalla. Tämä on ensimmäinen kerta, kun kyseistä hoitoa tutkitaan kliinisissä kokeissa Yhdysvalloissa.
BPDCN on harvinainen ja aggressiivinen verisairaus, joka vaikuttaa luuytimeen ja usein myös ihoon ja imusolmukkeisiin. Sitä pidetään vaikeahoitoisena, ja olemassa olevat hoitomuodot, kuten yhdistelmäkemoterapia, tuottavat usein vain tilapäisiä vastauksia ennen taudin uusiutumista.
Tutkimusta johtavat MD Andersonin syöpälääkärit, ja se selvittää UCART123:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on joko etulinjan, uusiutunut tai refraktorinen BPDCN. Cellectisin tavoitteena on tarjota uusi hoitomuoto tälle vaikeasti hoidettavalle syöpätyypille geenimuokkauksen avulla.