Cellectis lopettaa UCART123-tutkimukset FDA:n pyynnöstä

Syöpähoitoihin erikoistunut yhtiö Cellectis on saanut ilmoituksen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) koskien kliinisen tutkimuksen keskeyttämistä sen UCART123-hoitomuodolle. Keskeytys koskee kahta meneillään olevaa vaiheen 1 tutkimusta, joita tutkittiin akuutin myelooinen leukemian (AML) ja blastisen plasmaattisen dendriittisoluneoplasman (BPDCN) hoidossa.

Cellectis työskentelee yhdessä tutkijoiden ja FDA:n kanssa pyrkien jatkamaan tutkimuksia muutetulla protokollalla, joka sisältää UCART123-annoksen pienentämisen. Päätös keskeyttää tutkimukset tehtiin yhden potilaan menehtymisen jälkeen BPDCN-tutkimuksessa. Kyseessä oli ensimmäinen kyseisessä tutkimuksessa hoidettu potilas, 78-vuotias mies, joka sai aiemman hoidon ja jonka syöpä oli uusiutunut.

Potilas koki vakavan sytokiinin vapautumisoireyhtymän (CRS) ja keuhkoinfektion viisi päivää UCART123-solujen saamisen jälkeen. Vaikka tilanne parani aluksi, potilaan tila heikkeni nopeasti ja hän kuoli yhdeksän päivää hoidon jälkeen vakavan CRS:n ja kapillaarivuoto-oireyhtymän seurauksena. Cellectis raportoi tapauksen FDA:lle, mikä johti kliinisen tutkimuksen keskeyttämiseen.

Yhtiö on aiemmin ilmoittanut, että potilas oli saanut hoitoa lääkkeillä, jotka on tarkoitettu CRS:n hallintaan, mukaan lukien kortikosteroidit ja tociluzumab. Cellectis ilmoitti tiedotteessaan tekevänsä tiivistä yhteistyötä viranomaisten kanssa turvallisuuden varmistamiseksi ja tutkimusten jatkamiseksi mahdollisimman pian.