Cellectis esitteli prekliinisiä tietoja kraatteritautien hoidosta

Pariisi – Bioteknologiayhtiö Cellectis esitteli uusia prekliinisiä tietoja kahdesta solugeeniterapiaehdokkaastaan Pariisissa järjestetyssä Kansainvälisen solu- ja geeniterapiayhdistyksen (ISCT) 29. vuosikokouksessa. Esitetyt tiedot keskittyivät erityisesti UCART20x22-ehdokkaaseen, joka on tarkoitettu B-solulimfoomien hoitoon, sekä sirppisolutautien geenikorjaukseen.

UCART20x22 on Cellectiksen ensimmäinen allogeeninen, kaksois-CAR T-soluterapiaehdokas, joka kohdistuu kahteen antigeeniin, CD20 ja CD22. Sen tavoitteena on parantaa B-solulimfoomien hoitotuloksia verrattuna nykyisiin CD19-kohdenteisiin terapioihin, jotka voivat kohdata resistenssimekanismeja. Esitetyt prekliiniset tulokset osoittivat UCART20x22:n tehoa in vitro ja in vivo -testeissä erilaisia kasvainsolulinjoja vastaan, jotka ilmentävät vaihtelevia määriä kohdeantigeenejä. Yritys katsoo, että ehdokas voisi tarjota vaihtoehdon potilaille, joille nykyiset hoitomuodot eivät sovi tai jotka ovat kokeneet sairauden uusiutuvan.

Toisessa esityksessä käsiteltiin sirppisolutaudin hoitoon liittyvää geenikorjausta. Cellectis käytti TALEN®-teknologiaansa tehokkaaseen HBB-geenin korjaamiseen hemoglobiinisairaudessa. Esitetyt tiedot osoittivat sekä virallisilla että ei-virallisilla DNA-kohteenjakostrategioilla saavutettavan korkean ja vertailukelpoisen tehokkuuden HBB-geenin korjauksessa potilaiden kantasoluissa ilman, että solujen elinkelpoisuus tai perimä vaurioituisi. Tämä lähestymistapa tarjoaa potentiaalisen terapeuttisen vaihtoehdon potilaille, jotka eivät sovellu kantasiirtopohjaiseen hoitoon.

Lisäksi Cellectis esitteli abstraktin TALE Base Editor (TALE-BE) -teknologian optimoinnista. Tämä työ keskittyy geenieditointityökalujen tarkkuuden ja tehokkuuden parantamiseen, mikä voi edistää uusien geeniterapioiden kehitystä eri sairauksiin.

Cellectis jatkaa UCART20x22-tutkimuksia NATHALI-01-vaiheen 1/2a kliinisessä tutkimuksessa relapsoituneiden/refraktoristen B-solulimfoomien potilailla. Yhtiö painottaa tieteellistä edistystään ja pyrkii vastaamaan potilaiden täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin kehittämällä läpimurtohoitoja.