Cellectis esitteli prekliinisiä tietoja kahdesta geeniterapiasta
Cellectis esitteli prekliinisiä tietoja kahdesta uudesta geeniterapiasta, jotka on tarkoitettu RAG1-puutoksen ja Hyper IgE -oireyhtymän hoitoon. Tulokset esiteltiin ESGCT-kongressissa.
Geneettisiin sairauksiin keskittyvä Cellectis esitteli lokakuussa 2021 Euroopan geeniterapia- ja soluterapialiiton (ESGCT) virtuaalikongressissa alustavia prekliinisiä tuloksia kahdesta uudesta geeniterapiasta. Hoidot on suunnattu potilaille, joilla on RAG1-puutos (Severe Combined Immunodeficiency, SCID) ja Hyper IgE -oireyhtymä.
Tutkimus, joka toteutettiin yhteistyössä Freiburgin yliopistollisen sairaalan ja sen Kroonisten immuunipuutosten keskuksen kanssa, esitteli geenimuokkausteknologioihin perustuvia potentiaalisia hoitoja harvinaisiin immuunipuutos sairauksiin. RAG1-puutos on hengenvaarallinen geneettinen tila, joka vaatii nopeaa hoitoa, kun taas Hyper IgE -oireyhtymä aiheuttaa toistuvia infektioita ja muita terveysongelmia.
Cellectiksen teknologia perustuu TALEN®-geenimuokkausjärjestelmään, jonka avulla pyritään korjaamaan geneettisiä virheitä solutasolla. Prekliiniset tiedot osoittivat teknologian potentiaalin luoda uusia hoitomuotoja potilaille, joilla ei ole tällä hetkellä tehokkaita hoitovaihtoehtoja. Yhtiö jatkaa tutkimus- ja kehitystyötään näiden lupaavien hoitojen edistämiseksi kliinisiin vaiheisiin.
ESGCT-kongressi on merkittävä tapahtuma geeniterapian ja soluterapian alalla. Cellectiksen osallistuminen ja tulosten esittely korostavat yhtiön panosta geeniterapian kehittämiseen ja sitoutumista harvinaisten geneettisten sairauksien hoitojen edistämiseen.