Cellectis saa FDA:n RMAT-merkinnän ALL-hoitoehdokkaalle

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -merkinnän Cellectisin lasme-cel-hoitoehdokkaalle. Kyseessä on CD22-kohdentava allogeeninen CAR-T-soluhoito, joka on tarkoitettu potilaille, joiden B-solujen akuutti lymfoblastileukemia (r/r B-ALL) on uusiutunut tai ei ole reagoinut hoitoon.

RMAT-merkinnän myöntäminen tunnustaa lasme-celin potentiaalin vastata merkittävään hoitamattomaan tarpeeseen r/r B-ALL-potilaiden joukossa. Merkintä perustuu lupaaviin Phase 1 BALLI-01 -tutkimuksen tuloksiin, jotka osoittivat tehoa ja hallittavaa turvallisuusprofiilia.

Cellectis, joka on pioneerityötä tehnyt allogeenisten CAR-T-terapioiden kehittämisessä, pitää RMAT-merkintää merkittävänä tunnustuksena "off-the-shelf" CAR-T-vaihtoehtojen tarpeelle potilaille, jotka eivät voi odottaa. Yhtiö jatkaa lasme-celin kehitystä edelleen pivotal-vaiheen ohjelmassa.

Phase 1 BALLI-01 -tutkimuksen lopulliset tulokset esitellään Euroopan hematologisen yhdistyksen (EHA) kongressissa. Pivotaalivaiheen Phase 2 -tutkimus BALLI-01 on avoinna rekrytoinnille.