Cellectis sai FDA:n RMAT-merkinnän leukemiahoitoehdokkailleen

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Cellectiksen kehittämälle lasmecabtagene timgedleucel (lasme-cel) -hoidolle Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) -merkinnän. Hoito on allogeeninen CAR-T-soluterapia, joka kohdistuu CD22-proteiiniin ja on tarkoitettu potilaille, joiden B-solujen akuutti lymfoblastileukemia (B-ALL) on uusiutunut tai hoitoihin reagoimaton.

RMAT-merkinnän saaminen alleviivaa hoidon potentiaalia vastata merkittävään hoitamattomaan tarpeeseen B-ALL-potilaiden joukossa. Merkintä perustuu alustaviin tietoihin BALLI-01-vaiheen 1 tutkimuksesta, jotka osoittivat lupaavaa tehoa ja hallittavaa turvallisuusprofiilia.

Cellectis aikoo esitellä BALLI-01-tutkimuksen lopulliset vaiheen 1 tiedot Euroopan hematologisen yhdistyksen (EHA) kongressissa. Yhtiön mukaan allogeenisen CAR-T-hoidon RMAT-merkintä vahvistaa yhtiön keskusteluja FDA:n kanssa lasme-celin edistämiseksi sen käynnissä olevassa vaiheen 2 lumelääkekontrolloidussa tutkimuksessa.

Lasme-cel on kehitteillä "off-the-shelf" eli valmiina käytettäväksi allogeenisena CAR-T-soluterapiana. Pivotaalinen vaiheen 2 BALLI-01-tutkimus on nyt käynnissä, ja siihen voi hakeutua potilaita, jotka täyttävät tietyt kelpoisuuskriteerit.