Cellectis esitteli prekliinisiä tutkimustuloksia APOC3-geenieditoinnista
Cellectis on julkistanut uusia prekliinisiä tuloksia, joiden mukaan yhdellä HEAL-101-annoksella saavutettiin merkittävä triglyseriditasojen lasku.
Bioteknologiayhtiö Cellectis esitteli ESGCT 2026 -konferenssissa tutkimustietoja, jotka osoittavat uuden HEAL-101-hoidon tehokkuuden APOC3-geenin muokkaamisessa. Prekliinisissä kokeissa tutkijat havaitsivat, että hoito alensi triglyseriditasoja 76 prosenttia hiirimallissa.
Tulokset perustuvat in vivo -tutkimukseen, jossa APOC3-geenin editointiaste nousi 70 prosenttiin yhden annoksen jälkeen. APOC3-geenin toiminnan estäminen on keskeinen tavoite korkeiden triglyseriditasojen hoidossa, jotka liittyvät sydän- ja verisuonisairauksien riskiin.
Cellectis hyödyntää kehitystyössään omaa TALEN-geenieditointiteknologiaansa. Yhtiön julkaisemat tiedot tarjoavat lisänäyttöä teknologian soveltuvuudesta metabolisia sairauksia käsitteleviin hoitoihin.