Cellectis esitteli prekliinisiä tuloksia APOC3-geenin muokkauksesta .HEAL-101-hoidolla
Cellectis esitteli ESGCT 2026 -konferenssissa tuloksia, joiden mukaan .HEAL-101-hoito vähensi triglyseriditasoja 76 prosenttia hiirimallissa.
Geenitekniikkayhtiö Cellectis on julkistanut prekliinisiä tutkimustuloksia .HEAL-101-hoitokandidaatistaan, joka on kehitetty vaikean hypertriglyseridemian hoitoon. Tulokset esiteltiin Hampurissa järjestettävässä Euroopan geeniterapiayhdistyksen ESGCT 2026 -kongressissa.
Tutkimuksessa käytetty .HEAL-101 on TALE-emäsmuokkausteknologiaan perustuva mRNA-pohjainen hoito, joka annetaan maksasuunnatusti lipidinanopartikkeleiden avulla. Yhden suonensisäisen annoksen todettiin in vivo -kokeissa muokkaavan 70 prosenttia APOC3-geenistä, mikä johti 76 prosentin laskuun triglyseriditasoissa hiirimallilla.
APOC3-geeni on tunnistettu triglyseriditasojen säätelijäksi, ja sen inaktivoinnilla tavoitellaan pitkäaikaista vaikutusta vaikeasta hypertriglyseridemiasta kärsiville potilaille. Yhtiön tavoitteena on kehittää kerta-annoksena annettavia geneettisiä hoitoja sairauksiin, jotka vaativat tällä hetkellä elinikäistä lääkitystä.