Cellectis raportoi lupaavia tuloksia syöpähoidon kokeilusta

New York – Cellectis, geenimuokkausalustaan perustuvia solugeeniterapioita kehittävä bioteknologiayhtiö, julkaisi lupaavia kliinisiä tuloksia lasme-cel-hoidon (UCART22) vaiheen 1 BALLI-01 tutkimuksesta. Tutkimuksessa arvioitiin hoitoa potilailla, joilla on uusiutunut tai hoitoihin reagoimaton B-soluakuutti lymfoblastileukemia (r/r B-ALL) ja jotka eivät sovellu kantasolusiirtoon.

Yhtiö esitteli myös vaiheen 2 puitteet, suunnitellun hyväksymispolun lasme-celille ja kaupallisen potentiaalin. R&D-päivässä hematologian asiantuntijat keskustelivat lasme-celin kyvystä vastata hoitoihin reagoimattomien potilaiden merkittävään hoitotarpeeseen.

Vaiheen 1 tutkimuksen mukaan lasme-cel osoitti tehoa potilailla, joilla oli pitkälle edennyt tauti. Kun käytettiin Cellectisin valmistamaa tuotetta (Process 2), kokonaisvaste saavutettiin 36 prosentilla potilaista. Suositellulla vaiheen 2 annoksella (RP2D) tämä osuus nousi 42 prosenttiin, ja 80 prosenttia näistä potilaista saavutti minimaalisen jäännösstautia (MRD) negatiivisen tilan.

Erityisesti kohde populaatiossa, joka täytti vaiheen 2 kriteerit (Process 2, DL3, ikä ≤ 50), kokonaisvaste oli 56 prosenttia, ja 80 prosenttia näistä vasteista oli MRD-negatiivisia. Hoidon katsotaan yleisesti olleen hyvin siedetty, ja vakavia haittavaikutuksia ilmeni harvoin.

Cellectis on aloittanut BALLI-01-tutkimuksen pitoisuusvaiheen 2, ja yhtiö arvioi hoidon myyntipotentiaalin olevan jopa 700 miljoonaa dollaria Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Yhtiön mukaan lasme-cel voi tarjota nopeamman ja skaalautuvamman vaihtoehdon potilaille, joille kantasolusiirto ei ole mahdollinen.