Cellectis hakee lupaa UCART19-soluhoidon kliinisiin kokeisiin

Cellectis, geeniterapioihin keskittyvä yritys, on jättänyt kliinisen tutkimushakemuksen (CTA) Ison-Britannian lääkealan sääntelyvirastolle (MHRA). Hakemus koskee lupaa aloittaa UCART19-nimisen allogeenisen, geenimuunnellun CAR T-solutuotteen ensimmäiset ihmiskokeet akuutin lymfoblastileukemian (ALL) hoidossa.

Tutkimus keskittyy CD19-positiivisia ALL-potilaita hoitamaan. Kokeisiin osallistuvien potilaiden muut kelpoisuuskriteerit määritellään tutkimushenkilökunnan toimesta. Jos hakemus hyväksytään, tämä merkitsisi merkittävää askelta kohti UCART19-hoidon saattamista potilaiden saataville.

UCART19 on kehitetty hoitamaan CD19:ää ilmentäviä hematologisia maligniteetteja, ja se perustuu Cellectiksen TALEN®-geenimuokkausteknologiaan. Allogeeniset CAR T-solut tarjoavat potentiaalin parantaa nykyisiä autologisia hoitoja, koska niitä voidaan valmistaa "hyllyltä" pakastettuna ja ne ovat valmiina käyttöön, mikä vähentää valmistusaikaa ja potilaan rasitusta.

Cellectis luovutti UCART19:n kehitysoikeudet ja kaupallistamisen Servierille ja sen kumppanille Pfizerille marraskuussa 2015. Tämän sopimuksen myötä Servier ja Pfizer vastaavat nyt UCART19:n kliinisestä kehityksestä, ja Cellectis vapautuu Faasi I -ohjelman rahoitusvastuusta.