Cellectis keskittyy in vivo -geenimuokkaukseen
Cellectis muuttaa strategiaansa keskittyäkseen in vivo -geenimuokkaukseen ja kehittää pitkäaikaisia hoitoja kroonisiin sairauksiin. Yhtiö suunnittelee kliinisten lupaavien ohjelmiensa edistämistä ja kulurakenteen uudelleenjärjestelyä.
Bioteknologiayritys Cellectis on ilmoittanut strategisesta muutoksestaan keskittyäkseen täysin in vivo -geenimuokkaukseen. Yritys pyrkii kehittämään pitkäaikaisia hoitoja kroonisiin sairauksiin hyödyntäen lupaavia prekliinisiä tuloksia.
Muutos mahdollistaa yhtiön kahden johtavan in vivo -ohjelman, .HEAL-101 ja .HEAL-201, edistämisen. .HEAL-101 on kohdennettu APOC3-geeniin vaikean hypertriglyseridemian hoitoon, ja .HEAL-201 kohdistuu PCSK9-geeniin vaikean hyperkolesterolemian hoidossa. Yhtiö odottaa ensimmäisiä vaiheen 1 kliinisiä tietoja näistä ohjelmista vuoden 2027 jälkipuoliskolla ja vuoden 2028 alkupuoliskolla.
Strateginen uudelleenjärjestely sisältää olemassa olevien soluterapiaan liittyvien kumppanuuksien jatkamisen, mutta samalla lasme-cel ja eti-cel -ohjelmien kehityksestä luopumisen. Tämän uudelleen kohdistamisen odotetaan pidentävän Cellectiksen kassavirran kestoa vuoden 2028 jälkipuoliskolle.
Cellectis on aiemmin keskittynyt kehittämään allogeenisia CAR T-soluhoitoja syöpään. Uusi suuntaus in vivo -geenimuokkaukseen hyödyntää yhtiön TALEN®-teknologiaa ja pyrkii vastaamaan paremmin kroonisten sairauksien hoitoon liittyviin merkittäviin tarpeisiin.